Café des Sciences #67: De la peau du patient aux mini-cerveaux génétiquement modifiés : les nouveaux modèles de neurodégénerescence

 

Julien Muffat
Président de l’Association des Post-Doctorants du Whitehead Institute

Mardi 25 novembre – de 18:00 à 20:30PM

CIC – Havana Room, 5th floor
One Broadway                                                                                                                 Cambridge, MA 02142  (MAP)

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La Présentation:

Les cellules souches pluripotentes induites (iPS) dérivées à partir de simples biopsies de patients, remplaçant a bien des égards les cellules souches embryonnaires humaines, représentent une véritable révolution pour les études de modélisation précliniques d’aujourd’hui.

L’équipe de Rudolf Jaenisch, à l’Institut Whitehead du MIT, a mis sur pied au cours des 5 dernières années l’utilisation de nouveaux outils de modification du génome de ces cellules. Ces dernières étaient jusqu’ici largement inaccessibles à l’étude génétique systématique. L’avènement récent de la technologie CRISPR (Co-découverte par Jennifer Doudna à Berkeley et la chercheuse française Emmanuelle Charpentier), change encore plus la donne, mettant ces modifications génétiques à la portée du plus grand nombre, et promettant des applications exceptionnelles en recherche fondamentale et thérapeutique.

Nous avons mis au point de nombreux modèles de pathologies , en développant entre autres de nouveaux protocoles de différentiation et de culture de tous les acteurs cellulaires de la Maladie d’Alzheimer et autres maladies neurodégénératives, comme l’Adrénoleukodystrophie. Sur cette dernière, en contact étroit avec l’équipe pionnière de Patrick Aubourg a Paris, et grâce au financement de la fondation ELA, nous nous sommes attelé à produire des cellules a portée thérapeutique, qui pourraient être utilisées à l’avenir comme vecteur de thérapie cellulaire et génique, allant au-delà des outils actuels.

Les plateformes mises en place peuvent être utilisées pour le criblage thérapeutique, en tant que systèmes humains, tridimensionnels, récapitulant au plus proche les paramètres du cerveau normalement hors de portée des études précliniques. La manière d’étudier et de traiter de nombreuses maladies neurologiques et psychiatriques est en pleine mutation grâce à ces « cerveaux-en-culture ».

Notre Invité:

julien muffatJulien Muffat est Normalien, diplômé d’un DEA de Biologie du Vieillissement de l’Universite de Paris. Après un séjour de recherche pré-doctoral à Harvard ou il participe aux premières études du stress oxydant dans la maladie d’Alzheimer, il obtient son PhD de Neurobiologie a Caltech, sous la tutelle du pionnier de la génétique Seymour Benzer. Il revient en 2009 à Boston pour continuer ses travaux de recherche sur les maladies du cerveau. Il a reçu de nombreuses récompenses, dont la Glenn Foundation Scholarship pour la recherche en biologie du vieillissement, et la NARSAD Young Investigator Award de la Brain and Behavior Foundation .

Passionné par l’ingénierie biologique et les nanotechnologies, il applique la rigueur génétique de ses travaux sur la Drosophile au futur de la modélisation humaine in vitro a portée thérapeutique. Il est président de l’Association des Post-Doctorants du Whitehead, pionnière de la promotion et de la formation des chercheurs non-statutaires, et l’ambassadeur pour Boston de la compétition internationale d’entrepreneuriat basée en France, le Hello Tomorrow Challenge.

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Café des Sciences #66: Design Thinking: les outils et techniques utilisés pour créer le futur

Patrick Sirois
CEO of Triode

Mercredi 29 octobre – de 18:00 à 20:00PM

CIC – Havana Room, 5th floor
One Broadway                                                                                                                 Cambridge, MA 02142  (MAP)

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La Présentation:

Dans l’économie actuelle, l’innovation est aussi essentielle que difficile. Les cultures d’entreprises capables «d’inventer le futur» sont rares, mais le Design Thinking permet d’approcher ce défi avec aplomb et fournit les outils et techniques pour penser différemment, mieux voir les nouvelles opportunités et créer des solutions innovantes qui ont de l’impact.  Triode, l’entreprise dont M. Sirois est président, accompagne les entreprises du secteur médical dans l’élaboration de leur stratégie de produits à partir des besoins détectés dans le marché. Triode collabore activement avec des organisations comme Stryker Medical, Nobel BioCare et Volvo Group. La conférence présente les outils et techniques dont les organisations ont besoin pour créer le futur.

Notre Invité:

Patrick SiroisEntrepreneur-entraîneur à l’École d’entrepreneurship de Beauce (EEB), détenteur d’une maîtrise en administration des affaires, Patrick Sirois est président de Triode – Stratégie de produits, basé à Québec.

Depuis 2002 Triode aide les organisations à analyser leur marché afin d’améliorer la performance de leur démarche d’innovation et de développement de produits. Spécialiste de la gestion de projets d’innovation, Patrick Sirois est aussi formateur et conférencier principalement sur l’innovation, la stratégie de produit et la recherche qualitative. 

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Café des Sciences #65: Traitement d’anémies héréditaires sévères par thérapie génique

Anne-Virginie Eggimann
VP Regulatory Sciences, Bluebird Bio Inc.

Olivier Negre
Director of Preclinical Development, Bluebird Bio Inc.

Mercredi 17 septembre – de 18:00 à 20:30PM

Bluebird Bio
150 2nd Street                                                                                                                  Cambridge, MA 02141  (MAP)

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Bluebird Bio, Inc.:

L’entreprise Genetix Pharmaceuticals a été fondée au Massachusetts Institute of Technologies en 1992 et développe des vecteurs lentiviraux permettant de transférer ex-vivo des gènes thérapeutiques. La preuve d’efficacité de ces vecteurs de transfert de gènes a été démontrée sur des modèles murins de drépanocytose (Science 2001) et de b-thalassémie (PNAS 2002), des maladies génétiques touchant l’hémoglobine. Après un important travail de développement et la mise au point de procédés de grade clinique pour la production et la purification des vecteurs lentiviraux, cette nouvelle stratégie thérapeutique (administration unique) a permis d’arrêter totalement les transfusions sanguines mensuelles chez un patient b-thalassémique majeur (Nature  2010).

La même année, Genetix Pharmaceuticals prend le nom de bluebird bio et développe un programme de traitement de l’Adrénoleucodystrophie. En juin 2013, bluebird bio devient une entreprise publique cotée au Nasdaq (BLUE). Aujourd’hui, elle continue le déploiement d’essais cliniques pour le traitement de la b-thalassémie, de la drépanocytose et de l’Adrénoleucodystrophie en Europe et aux Etats-Unis. En collaboration avec Celgene et Baylor University, bluebird bio développe également un projet d’immunité anti-tumorale prometteur (CAR-T cells). Les premiers résultats cliniques avec le nouveau vecteur LentiGlobin dans le traitement de la β‑thalassémie majeur ont été publiés en juin 2014 lors de la réunion annuelle de la société européenne d’hématologie (EHA). Les employés de bluebird bio partagent la même vision, transformer l’espoir de guérison des patients en réalité.   www.bluebirdbio.com

Nos Invités:

Anne-Virginie Eggimann

Anne-VirginieAnne-Virginie a rejoint bluebird bio en septembre 2011 pour diriger le département des Affaires Règlementaires.  Avant bluebird bio, Anne-Virginie a été Directrice Executive au sein de Voisin Consulting où elle dirigeait les stratégies réglementaires de développement pour de nombreux médicaments, du stade préclinique jusqu’à la commercialisation.  Durant ces années, Anne-Virginie a dirigé les efforts menant à la mise sur le marché de plusieurs médicaments en se focalisant principalement sur l’enregistrement de médicaments orphelins pour le traitement de maladies rares, en oncologie et pour des thérapies innovantes (thérapie cellulaire et génique), en Europe et aux Etats-Unis.  Anne‑Virginie est détentrice d’un Master ès Sciences (Environmental Health Sciences) de l’University of California Los Angeles School of Public Health, et d’un Bachelor of Science (Chemical Engineering) du prestigieux California Institute of Technology.

Olivier Negre

OlivierOlivier a rejoint Genetix Pharmaceuticals (qui deviendra bluebird bio) en avril 2005 pour diriger l’équipe française hébergée à l’hôpital Saint-Louis (Paris) puis au CEA de Fontenay-aux-Roses. Cette équipe participa aux développements puis à la réalisation d’un essai clinique de thérapie génique ciblant des maladies génétiques touchant l’hémoglobine (b-thalassémie et drépanocytose). Olivier est arrivé bluebird bio Cambridge en juin 2014 comme directeur du développement préclinique. Il reste responsable de l’équipe française qui se focalise sur des activités de recherche dans le domaine des cellules souches, du transfert de gènes et de la greffe. A Cambridge, il est impliqué dans le développement des essais cliniques utilisant le vecteur LentiGlobin et anime un petit groupe explorant de nouvelles stratégies thérapeutiques. Olivier est détenteur d’un Diplôme d’Ingénieur de l’Ecole Nationale Supérieure de Technologies des Biomolécules de Bordeaux et d’un Doctorat ès Sciences de l’Université Paris Diderot. Il est élu au bureau de la Société Française de Thérapie Cellulaire et Génique.

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Café des Sciences #64: Des Thérapies Innovantes Contre le Cancer

Jean-Pierre Armand
Oncologue a L’Institut Gustave Roussy

Mardi 1er juillet – de 18:00 à 20:30PM

CIC, Havana Room, 5th Floor
One Broadway                                                                                                                    Cambridge, MA 02142  (MAP)

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La Présentation:

Les nouvelles initiatives de R & D communement appelées « innovation ouverte » apportent des médicaments plus rapidement aux patients en facilitant les partenariats et les collaborations entre le secteur public et le secteur privé pour résoudre des problèmes courants rencontrés lors de la découverte et du processus de développement de médicaments.

Or les equipes de Gustave Roussy croient fermement que les thérapies anticancéreuses les plus innovantes seront de plus en plus issues de petites entreprises de biotechnologie, et que l’unite de phase I dans les institutions universitaires a un rôle actif à jouer dans le domaine.

En effet, pour accélérer le développement d’innovations de rupture et augmenter leurs chances de succès, les biotechs et les experts de phase I devraient interagir ensemble et initier des collaborations bien avant les essais cliniques de phase I.

Notre Invité:
Jean-Pierre Armand

Jean-Pierre Armand, senior oncologue de l’Institut Gustave Roussy, expert dans le développement de médicaments très tôt dans les phases I et II, présentera comment les unités de phase I pourraient jouer un rôle majeur pour le développement de médicaments  en oncologie en tant que tres precieux agents expérimentaux cibles . Certains partenariats illustrant les relations « gagnant-gagnant » pour développer de nouvelles thérapies anticancéreuses ciblées seront presentees au cours de la session.

Basé près de Paris, l’Institut Gustave Roussy, est l’un des plus grands centres de traitement du cancer européen . D’apres son directeur, Lex Eggermont , le centre doit se positionner comme un acteur de premier plan dans le développement de médicaments anticancéreux precoces novateurs  au niveau international.

Aujourd’hui, l’Institut Gustave Roussy est déjà le premier centre européen du cancer pour les premiers essais cliniques avec 524 patients et 57 essais en phase I en 2013 .

Par ailleurs, il est a noter qu’en 2013, le Professeur Armand a ete fait Chevalier de la Légion d’honneur de gouvernement français.

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Café des Sciences #63: Le Projet « Organ-on-Chip » du WYSS Institute

Olivier Henry
Chercheur au WYSS Institute

Mercredi 23 avril – de 18:00 à 20:30PM

Résidence du Consul Général de France
194 Brattle Street                                                                                                                  Cambridge, MA 02138  (MAP)

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La Présentation:

Le modèle utilisé par les sociétés pharmaceutiques pour développer de nouveaux médicaments s’essouffle. D’une part, les études cliniques requièrent plusieurs années d’efforts et l’analyse des composés peut coûter plus de 2 millions de dollars. D’autre part, de nombreux animaux perdent la vie pour un processus qui, souvent, ne permet pas de prevoir les réponses sur l’humain, ces modèles animaux traditionnels n’étant pas a-mêmes d’imiter exactement la physiologie humaine. Pour ces raisons, l’industrie pharmaceutique essaie de nouvelles voies pour présélectionner des médicaments candidats en laboratoire.

WYSS

 

 

 

 

 

La solution de Wyss

Des chercheurs de l’Institut et une équipe pluridisciplinaire de collaborateurs conçoivent des puces électroniques qui simulent la microarchitecture et les fonctions des organes vivants, tels que le poumon, le cœur, et l’intestin. Ces puces électroniques, appelées « organs-on-chips », peuvent le cas échéant devenir une alternative précise aux essais traditionnels sur animaux. Chaque « organ-on-chip » se compose d’un polymère flexible et transparent de la taille d’une clé USB, qui contient des canaux microfluidiques creux doublés de cellules humaines vivantes. Ces microdispositifs étant transparents, ils permettent d’observer le fonctionnement intérieur des organes humains.

 “Lung-on-a-chip” et “Gut-on-a-chip”

Les chercheurs du Wyss Institute cherchent à relier 10 organs-on-chips humains afin d’imiter la physiologie du corps entier. Le système intégrera les « Lung-on-a-Chip » et «Gut-on-a-chip » humains de l’Institut. Au total, ils cherchent à construire dix  organs-on-chips humains différents et à les relier entre eux sur un instrument unique. L’instrument contrôlera l’écoulement des fluides et la viabilité cellulaire, tout en permettant des observations en temps réel des cellules cultivées et l’analyse des fonctions biochimiques complexes. Ce « human-on-a-chip » instrumenté sera utilisé pour évaluer rapidement les réponses aux médicaments candidats, permettant de fournir des renseignements cruciaux sur leur sécurité et efficacité.

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Café des Sciences #61: Hydro-Fold: une autre imprimante 3D

Christophe Guberan
Designer Industriel

Mercredi 19 février – de 18:00 à 20:30PM

Swissnex Boston
420 Broadway                                                                                                                    Cambridge, MA 02138  (MAP)

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La Présentation:

Hydro-Fold est un projet développé par Christophe Guberan durant ses études en design industriel à l’ECAL.
Il s’articule autour d’un procédé expérimental inédit qui, par le biais d’une imprimante, d’une feuille de papier calque et d’eau, permet de passer de la 2D à la 3D en créant des volumes en quelques minutes. Il vise à explorer les propriétés du papier et plus particulièrement la façon dont un liquide peut modifier la structure d’une feuille.

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Notre Invité:

Christophe_Guberan«Des objets qui sont le fruit d’expérimentations à partir de simples matières et d’observations», c’est avec cette formule que le designer industriel de 28 ans Christophe Guberan conçoit les possibilités d’interaction et d’esthétiques variables de ses créations. Cette formule, il la cultive d’abord dans sa formation professionnelle de dessinateur-architecte terminée en 2006, s’initiant ainsi aux vécus des formes et des espaces. A partir de 2008, préférant une réalisation et une conceptualisation d’objets à une échelle plus réduite, il réoriente son parcours avec un bachelor en design industriel à l’ECAL, qu’il termine en 2012.

Pendant ces années, un premier objet est produit chez Alessiet ensuite présenté au Salon international du meuble deMilan. Dans la foulée, Christophe Guberan participe à un workshop autour du bambou au National Institute of Design à Ahmedabad, en Inde, et effectue un stage au Chocolate Centre of Excellence de Nestlé. Il développe également le projet Hydro-Fold, qui vise à explorer les propriétés du papier et plus particulièrement la façon dont un liquide peut modifier sa structure, permettant de passer de la 2D à la 3D et de créer des volumes en quelques minutes. Ce projet est exposé en 2012 au Salone Satellite de Milan ainsi qu’au festival Les Urbaines de Lausanne. Le caractère innovant de ce travail attire notamment l’attention de l’EPFL et du MIT, qui l’invitent à présenter ses recherches.

Une année d’assistanat à l’ECAL donne l’opportunité à Christophe Guberan de continuer son exploration des nombreux matériaux et des formes qui l’inspirent dans ses créations. Outre un workshop sur le verre à Meisenthal, il présente une série de meubles collection Neil, au Festival Images de Vevey.
Avec le Collectif Richoz-Clopath-Guberan, il est lauréat du concours Lausanne Jardins 2014.

Fin 2013 Christophe Guberan est lauréat de la prestigieuse Bourses Leenaards. Invité par Erik Demaine, professeur au MIT, il pourra, grâce à ce soutien se rendre à Boston pour continuer ses recherches sur Hydro-Fold. La possibilité d’y travailler en équipe avec des ingénieurs, jointe à sa fascination pour les matériaux, devrait lui ouvrir de nouveaux horizons et marquer un tournant dans sa carrière de designer industriel.

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Café des Sciences #60: Présentation et projection du « Tour de France de la Biotech »

Philip Hemme
Co-fondateur de LaBiotech.fr

Mardi 7 janvier – de 18:00 à 20:30PM

Cambridge Innovation Center, Havana Room (5th Floor)
One Broadway                                                                                                                     Cambridge, MA 02142  (MAP)

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La Présentation:

« Le Tour de France de LaBiotech » est une expérience unique et inédite à la rencontre des entreprises de biotechnologies françaises. Pendant cinq semaines à l’été 2013, Joachim Eeckhout et Philip Hemme ont parcouru la France en vélo et en train pour rencontrer ces entreprises et réaliser un documentaire vidéo exclusif. La vidéo réunit 26 interviews illustrées par une aventure personnelle à la découverte de la France et de ses entreprises innovantes en biotechnologies.

Pour en savoir plus sur les étapes du Tour de France de la Biotech :

http://labiotech.fr/carnetdebord-labiotech/

Notre Invité:

Philip Hemme

Les partenaires du Café des Sciences vous invitent à un Café au format exceptionnel  pour débuter la nouvelle année 2014.

Notre invité sera Philip Hemme, jeune entrepreneur français. Il a co-fondé le site d’actualités sur les biotechnologies LaBiotech.fr et le projet du Tour de France de LaBiotech. Il est parallèlement en dernière année d’étude à l’école d’ingénieur en biotechnologie SupBiotech et en double-diplôme Innovation & Entrepreunariat à Boston University.

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