Café des Sciences #65: Traitement d’anémies héréditaires sévères par thérapie génique

Anne-Virginie Eggimann
VP Regulatory Sciences, Bluebird Bio Inc.

Olivier Negre
Director of Preclinical Development, Bluebird Bio Inc.

Mercredi 17 septembre – de 18:00 à 20:30PM

Bluebird Bio
150 2nd Street                                                                                                                  Cambridge, MA 02141  (MAP)

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PRESENTATION IN FRENCH – NETWORKING TO FOLLOW

Bluebird Bio, Inc.:

L’entreprise Genetix Pharmaceuticals a été fondée au Massachusetts Institute of Technologies en 1992 et développe des vecteurs lentiviraux permettant de transférer ex-vivo des gènes thérapeutiques. La preuve d’efficacité de ces vecteurs de transfert de gènes a été démontrée sur des modèles murins de drépanocytose (Science 2001) et de b-thalassémie (PNAS 2002), des maladies génétiques touchant l’hémoglobine. Après un important travail de développement et la mise au point de procédés de grade clinique pour la production et la purification des vecteurs lentiviraux, cette nouvelle stratégie thérapeutique (administration unique) a permis d’arrêter totalement les transfusions sanguines mensuelles chez un patient b-thalassémique majeur (Nature  2010).

La même année, Genetix Pharmaceuticals prend le nom de bluebird bio et développe un programme de traitement de l’Adrénoleucodystrophie. En juin 2013, bluebird bio devient une entreprise publique cotée au Nasdaq (BLUE). Aujourd’hui, elle continue le déploiement d’essais cliniques pour le traitement de la b-thalassémie, de la drépanocytose et de l’Adrénoleucodystrophie en Europe et aux Etats-Unis. En collaboration avec Celgene et Baylor University, bluebird bio développe également un projet d’immunité anti-tumorale prometteur (CAR-T cells). Les premiers résultats cliniques avec le nouveau vecteur LentiGlobin dans le traitement de la β‑thalassémie majeur ont été publiés en juin 2014 lors de la réunion annuelle de la société européenne d’hématologie (EHA). Les employés de bluebird bio partagent la même vision, transformer l’espoir de guérison des patients en réalité.   www.bluebirdbio.com

Nos Invités:

Anne-Virginie Eggimann

Anne-VirginieAnne-Virginie a rejoint bluebird bio en septembre 2011 pour diriger le département des Affaires Règlementaires.  Avant bluebird bio, Anne-Virginie a été Directrice Executive au sein de Voisin Consulting où elle dirigeait les stratégies réglementaires de développement pour de nombreux médicaments, du stade préclinique jusqu’à la commercialisation.  Durant ces années, Anne-Virginie a dirigé les efforts menant à la mise sur le marché de plusieurs médicaments en se focalisant principalement sur l’enregistrement de médicaments orphelins pour le traitement de maladies rares, en oncologie et pour des thérapies innovantes (thérapie cellulaire et génique), en Europe et aux Etats-Unis.  Anne‑Virginie est détentrice d’un Master ès Sciences (Environmental Health Sciences) de l’University of California Los Angeles School of Public Health, et d’un Bachelor of Science (Chemical Engineering) du prestigieux California Institute of Technology.

Olivier Negre

OlivierOlivier a rejoint Genetix Pharmaceuticals (qui deviendra bluebird bio) en avril 2005 pour diriger l’équipe française hébergée à l’hôpital Saint-Louis (Paris) puis au CEA de Fontenay-aux-Roses. Cette équipe participa aux développements puis à la réalisation d’un essai clinique de thérapie génique ciblant des maladies génétiques touchant l’hémoglobine (b-thalassémie et drépanocytose). Olivier est arrivé bluebird bio Cambridge en juin 2014 comme directeur du développement préclinique. Il reste responsable de l’équipe française qui se focalise sur des activités de recherche dans le domaine des cellules souches, du transfert de gènes et de la greffe. A Cambridge, il est impliqué dans le développement des essais cliniques utilisant le vecteur LentiGlobin et anime un petit groupe explorant de nouvelles stratégies thérapeutiques. Olivier est détenteur d’un Diplôme d’Ingénieur de l’Ecole Nationale Supérieure de Technologies des Biomolécules de Bordeaux et d’un Doctorat ès Sciences de l’Université Paris Diderot. Il est élu au bureau de la Société Française de Thérapie Cellulaire et Génique.

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Café des Sciences #64: Des Thérapies Innovantes Contre le Cancer

Jean-Pierre Armand
Oncologue a L’Institut Gustave Roussy

Mardi 1er juillet – de 18:00 à 20:30PM

CIC, Havana Room, 5th Floor
One Broadway                                                                                                                    Cambridge, MA 02142  (MAP)

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PRESENTATION IN FRENCH – NETWORKING TO FOLLOW

La Présentation:

Les nouvelles initiatives de R & D communement appelées « innovation ouverte » apportent des médicaments plus rapidement aux patients en facilitant les partenariats et les collaborations entre le secteur public et le secteur privé pour résoudre des problèmes courants rencontrés lors de la découverte et du processus de développement de médicaments.

Or les equipes de Gustave Roussy croient fermement que les thérapies anticancéreuses les plus innovantes seront de plus en plus issues de petites entreprises de biotechnologie, et que l’unite de phase I dans les institutions universitaires a un rôle actif à jouer dans le domaine.

En effet, pour accélérer le développement d’innovations de rupture et augmenter leurs chances de succès, les biotechs et les experts de phase I devraient interagir ensemble et initier des collaborations bien avant les essais cliniques de phase I.

Notre Invité:
Jean-Pierre Armand

Jean-Pierre Armand, senior oncologue de l’Institut Gustave Roussy, expert dans le développement de médicaments très tôt dans les phases I et II, présentera comment les unités de phase I pourraient jouer un rôle majeur pour le développement de médicaments  en oncologie en tant que tres precieux agents expérimentaux cibles . Certains partenariats illustrant les relations "gagnant-gagnant" pour développer de nouvelles thérapies anticancéreuses ciblées seront presentees au cours de la session.

Basé près de Paris, l’Institut Gustave Roussy, est l’un des plus grands centres de traitement du cancer européen . D’apres son directeur, Lex Eggermont , le centre doit se positionner comme un acteur de premier plan dans le développement de médicaments anticancéreux precoces novateurs  au niveau international.

Aujourd’hui, l’Institut Gustave Roussy est déjà le premier centre européen du cancer pour les premiers essais cliniques avec 524 patients et 57 essais en phase I en 2013 .

Par ailleurs, il est a noter qu’en 2013, le Professeur Armand a ete fait Chevalier de la Légion d’honneur de gouvernement français.

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Café des Sciences #63: Le Projet "Organ-on-Chip" du WYSS Institute

Olivier Henry
Chercheur au WYSS Institute

Mercredi 23 avril – de 18:00 à 20:30PM

Résidence du Consul Général de France
194 Brattle Street                                                                                                                  Cambridge, MA 02138  (MAP)

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La Présentation:

Le modèle utilisé par les sociétés pharmaceutiques pour développer de nouveaux médicaments s’essouffle. D’une part, les études cliniques requièrent plusieurs années d’efforts et l’analyse des composés peut coûter plus de 2 millions de dollars. D’autre part, de nombreux animaux perdent la vie pour un processus qui, souvent, ne permet pas de prevoir les réponses sur l’humain, ces modèles animaux traditionnels n’étant pas a-mêmes d’imiter exactement la physiologie humaine. Pour ces raisons, l’industrie pharmaceutique essaie de nouvelles voies pour présélectionner des médicaments candidats en laboratoire.

WYSS

 

 

 

 

 

La solution de Wyss

Des chercheurs de l’Institut et une équipe pluridisciplinaire de collaborateurs conçoivent des puces électroniques qui simulent la microarchitecture et les fonctions des organes vivants, tels que le poumon, le cœur, et l’intestin. Ces puces électroniques, appelées « organs-on-chips », peuvent le cas échéant devenir une alternative précise aux essais traditionnels sur animaux. Chaque « organ-on-chip » se compose d’un polymère flexible et transparent de la taille d’une clé USB, qui contient des canaux microfluidiques creux doublés de cellules humaines vivantes. Ces microdispositifs étant transparents, ils permettent d’observer le fonctionnement intérieur des organes humains.

 “Lung-on-a-chip” et “Gut-on-a-chip”

Les chercheurs du Wyss Institute cherchent à relier 10 organs-on-chips humains afin d’imiter la physiologie du corps entier. Le système intégrera les « Lung-on-a-Chip » et «Gut-on-a-chip » humains de l’Institut. Au total, ils cherchent à construire dix  organs-on-chips humains différents et à les relier entre eux sur un instrument unique. L’instrument contrôlera l’écoulement des fluides et la viabilité cellulaire, tout en permettant des observations en temps réel des cellules cultivées et l’analyse des fonctions biochimiques complexes. Ce « human-on-a-chip » instrumenté sera utilisé pour évaluer rapidement les réponses aux médicaments candidats, permettant de fournir des renseignements cruciaux sur leur sécurité et efficacité.

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Café des Sciences #61: Hydro-Fold: une autre imprimante 3D

Christophe Guberan
Designer Industriel

Mercredi 19 février – de 18:00 à 20:30PM

Swissnex Boston
420 Broadway                                                                                                                    Cambridge, MA 02138  (MAP)

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La Présentation:

Hydro-Fold est un projet développé par Christophe Guberan durant ses études en design industriel à l’ECAL.
Il s’articule autour d’un procédé expérimental inédit qui, par le biais d’une imprimante, d’une feuille de papier calque et d’eau, permet de passer de la 2D à la 3D en créant des volumes en quelques minutes. Il vise à explorer les propriétés du papier et plus particulièrement la façon dont un liquide peut modifier la structure d’une feuille.

hydro_fold_pic.1

Notre Invité:

Christophe_Guberan«Des objets qui sont le fruit d’expérimentations à partir de simples matières et d’observations», c’est avec cette formule que le designer industriel de 28 ans Christophe Guberan conçoit les possibilités d’interaction et d’esthétiques variables de ses créations. Cette formule, il la cultive d’abord dans sa formation professionnelle de dessinateur-architecte terminée en 2006, s’initiant ainsi aux vécus des formes et des espaces. A partir de 2008, préférant une réalisation et une conceptualisation d’objets à une échelle plus réduite, il réoriente son parcours avec un bachelor en design industriel à l’ECAL, qu’il termine en 2012.

Pendant ces années, un premier objet est produit chez Alessiet ensuite présenté au Salon international du meuble deMilan. Dans la foulée, Christophe Guberan participe à un workshop autour du bambou au National Institute of Design à Ahmedabad, en Inde, et effectue un stage au Chocolate Centre of Excellence de Nestlé. Il développe également le projet Hydro-Fold, qui vise à explorer les propriétés du papier et plus particulièrement la façon dont un liquide peut modifier sa structure, permettant de passer de la 2D à la 3D et de créer des volumes en quelques minutes. Ce projet est exposé en 2012 au Salone Satellite de Milan ainsi qu’au festival Les Urbaines de Lausanne. Le caractère innovant de ce travail attire notamment l’attention de l’EPFL et du MIT, qui l’invitent à présenter ses recherches.

Une année d’assistanat à l’ECAL donne l’opportunité à Christophe Guberan de continuer son exploration des nombreux matériaux et des formes qui l’inspirent dans ses créations. Outre un workshop sur le verre à Meisenthal, il présente une série de meubles collection Neil, au Festival Images de Vevey.
Avec le Collectif Richoz-Clopath-Guberan, il est lauréat du concours Lausanne Jardins 2014.

Fin 2013 Christophe Guberan est lauréat de la prestigieuse Bourses Leenaards. Invité par Erik Demaine, professeur au MIT, il pourra, grâce à ce soutien se rendre à Boston pour continuer ses recherches sur Hydro-Fold. La possibilité d’y travailler en équipe avec des ingénieurs, jointe à sa fascination pour les matériaux, devrait lui ouvrir de nouveaux horizons et marquer un tournant dans sa carrière de designer industriel.

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Café des Sciences #60: Présentation et projection du "Tour de France de la Biotech"

Philip Hemme
Co-fondateur de LaBiotech.fr

Mardi 7 janvier – de 18:00 à 20:30PM

Cambridge Innovation Center, Havana Room (5th Floor)
One Broadway                                                                                                                     Cambridge, MA 02142  (MAP)

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La Présentation:

« Le Tour de France de LaBiotech » est une expérience unique et inédite à la rencontre des entreprises de biotechnologies françaises. Pendant cinq semaines à l’été 2013, Joachim Eeckhout et Philip Hemme ont parcouru la France en vélo et en train pour rencontrer ces entreprises et réaliser un documentaire vidéo exclusif. La vidéo réunit 26 interviews illustrées par une aventure personnelle à la découverte de la France et de ses entreprises innovantes en biotechnologies.

Pour en savoir plus sur les étapes du Tour de France de la Biotech :

http://labiotech.fr/carnetdebord-labiotech/

Notre Invité:

Philip Hemme

Les partenaires du Café des Sciences vous invitent à un Café au format exceptionnel  pour débuter la nouvelle année 2014.

Notre invité sera Philip Hemme, jeune entrepreneur français. Il a co-fondé le site d’actualités sur les biotechnologies LaBiotech.fr et le projet du Tour de France de LaBiotech. Il est parallèlement en dernière année d’étude à l’école d’ingénieur en biotechnologie SupBiotech et en double-diplôme Innovation & Entrepreunariat à Boston University.

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Café des Sciences #58: Déchiffrer les connexions à l’origine des maladies humaines à l’aide de la génomique

Manolis Kellis
Professeur Associé en Biologie Computationelle – MIT / CSAIL / Broad Institute

Lundi 4 novembre 2013 – de 18:00 à 20:30PM

Résidence de France
194 Brattle Street                                                                                                                         Mid-Cambridge, MA 02138  (MAP)

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La Présentation:

Les récents progrès dans le domaine de la génétique humaine ont permis de mettre en évidence des milliers d’associations génétiques entre d’une part les régions génomiques et d’autre part les phénotypes humains et traits complexes. Cependant, les mécanismes moléculaires à la base de ces associations sont encore inconnus, et leur compréhension est nécessaire pour pouvoir traduire les découvertes génétiques en nouveaux traitements thérapeutiques et personnalisés.

Dans son exposé, Manolis Kellis nous présentera comment la génomique peut élucider la base de ces associations génétiques, et révolutionner notre compréhension des maladies complexes. Il décrira une série de nouvelles techniques que son groupe au MIT a mis au point pour mieux comprendre le génome humain :

  • La génomique comparative de différents mammifères apparentés pour découvrir des régions préservées à travers l’évolution;
  • La cartographie épigénomique de différents types de tissus et cellules humaines;
  • Le déchiffrage de circuits de régulation connectant les protéines régulatrices aux régions de contrôle et aux gênes cibles.

Manolis Kellis nous présentera ensuite les utilisations de ces différentes techniques, qui ont notamment servi à interpréter les régions associés à plusieurs maladies humaines, à comprendre la variation moléculaire qui affecte l’expression des gènes, et à relier multiples régions indépendamment associées à la même maladie dans des fonctions et des circuits cellulaires communs.

Les cartographies et circuits moléculaires résultant de ces travaux permettent aujourd’hui de déchiffrer le mécanismes de maladies diverses, d’identifier des cibles potentielles d’intervention thérapeutique, et d’améliorer les techniques de soin personnalisé pour offrir des diagnostics plus adaptés et des traitements nouveaux.

Notre Invité:

Manolis KellisManolis Kellis est professeur associé au département d’informatique (Computer Science) du MIT et membre du CSAIL (MIT) et du Broad Institute (MIT/Harvard) où il dirige le groupe de biologie computationnelle (MIT Computational Biology Group,compbio.mit.edu). Son équipe travaille sur la compréhension du génome humain par intégration computationnelle d’importantes bases de données génomiques. Il a été un précurseur de nouvelles méthodes computationnelles pour découvrir de nouveaux gènes et élucider leurs fonctions, pour comprendre les motifs génomiquesresponsables de le contrôle cellulaire, et pour identifier la fonction des régions régulatrices dans le génome en fonction de différents états de la chromatine, permettant ainsi d’associer des maladies avec leurs phénotypes moléculaires sous-jacents.

Manolis Kellis a reçu le prix PECASE (US Presidential Early Career Award in Science and Engineering) du Président des États-Unis pour son travail en génomique computationnelle, le prix NSF CAREER, et la bourse Alfred P. Sloan. Détenteur d’un doctorat du MIT, il a reçu le prix de la meilleure thèse en informatique au MIT et il est le premier lauréat de la bourse Paris Kanellakis. Avant ses travaux en biologie computationnelle, il a travaillé sur des sujets d’intelligence artificielle, de reconnaissance de formes et d’images, de robotique et de géométrie computationnelle au MIT et au centre de recherche Xerox à Palo Alto (Xerox PARC). Il a vécu en Grèce et en France avant de venir s’installer aux Etats-Unis.

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Café des Sciences #57: CSI ou les experts: de la fiction à la réalité

Pierre Margot
Professeur a l’Université de Lausanne

Vendredi 6 septembre 2013 – de 18:00 à 20:30PM

Swissnex Boston
420 Broadway                                                                                                                           Cambridge, MA 02138  (MAP)

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La Présentation:

Le crime est un phénomène humain dont les motifs sont obscurs. La science forensique (police scientifique, criminalistique, criminologie) propose des méthodes qui permettent d’éclairer ce phénomène sous divers aspects allant de la prévention, la détection, l’investigation, jusqu’à la preuve matérielle, au tribunal.

Un extrait de la série « les experts- CSI » permettra d’explorer les aspects techniques de la révélation des empreintes digitales ainsi que quelques développements récents sur les mécanismes sous-jacents. L’utilisation de la trace détectée permettra d’aborder la question de l’identification et des difficultés récentes rencontrées dans le cadre de ce processus. La trace peut ensuite être exploitée pour déterminer l’activité qui est associée à son dépôt.

Ces trois paramètres : détection/identification/activité constituent les paramètres classiques de la police scientifique. La trace est pourtant un vecteur d’information dont la qualité à elle seule justifie son intégration dans l’analyse du renseignement criminel, l’action de sécurité voire la prévention.
L’Université de Lausanne, depuis de nombreuses années, est à la tête de développements particulièrement avancés dans l’exploitation de ces données en matière d’action de sécurité. Quelques illustrations montreront certaines pistes qui s’avèrent très riches dans l’approche de certains phénomènes criminels

La présentation fera un survol des enjeux scientifiques et se terminera par le jeu des questions-réponses.

Notre Invité:

profpierremargot

Pierre Margot est un chercheur passionné par la détection de traces. Sa carrière dans le domaine des sciences forensiques a commencé avec l’obtention de son premier diplôme en police scientifique et criminologie à l’Université de Lausanne où il est aujourd’hui Professeur ordinaire.

Il obtient un master, puis un Doctorat à l’Université de Strathclyde (Glasgow, UK) en travaillant sur les champignons toxiques et hallucinogènes puis poursuit ses recherches en toxicologie forensique à Salt Lake City (USA). Il s’intéresse alors à l’analyse des poisons et drogues dans les viscères. Ses travaux le mèneront ensuite à l’EPFL (chimie analytique) puis à Canberra (Australie). C’est là qu’il met au point de nouvelles techniques de détection des empreintes digitales dont la lampe « Polilight » au succès mondial et souvent visible dans les films.

En 1986, il est nommé directeur de l’Ecole des Sciences Criminelles à l’Université de Lausanne créée en 1909. Il y développe avec son équipe de nouvelles méthodes d’investigation, de détection et d’analyse dans des domaines aussi variés que les traces de souliers, les incendies, le profilage des stupéfiants, l’analyse criminelle ou encore l’ADN. Selon Pierre Margot l’exploitation des traces matérielles doit sortir du domaine de la preuve pour viser à comprendre les phénomènes criminels à grande échelle et à améliorer la prévention.

En 2011, the American Academy of Forensic Sciences lui remet la prestigieuse Médaille Douglas M. Lucas pour ses contributions au développement des sciences forensiques au niveau international et l’Université du Québec à Trois-Rivières lui attribue le doctorat honoris causa en septembre 2013.

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