Café des Sciences #65: Traitement d’anémies héréditaires sévères par thérapie génique

Anne-Virginie Eggimann
VP Regulatory Sciences, Bluebird Bio Inc.

Olivier Negre
Director of Preclinical Development, Bluebird Bio Inc.

Mercredi 17 septembre – de 18:00 à 20:30PM

Bluebird Bio
150 2nd Street                                                                                                                  Cambridge, MA 02141  (MAP)

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Bluebird Bio, Inc.:

L’entreprise Genetix Pharmaceuticals a été fondée au Massachusetts Institute of Technologies en 1992 et développe des vecteurs lentiviraux permettant de transférer ex-vivo des gènes thérapeutiques. La preuve d’efficacité de ces vecteurs de transfert de gènes a été démontrée sur des modèles murins de drépanocytose (Science 2001) et de b-thalassémie (PNAS 2002), des maladies génétiques touchant l’hémoglobine. Après un important travail de développement et la mise au point de procédés de grade clinique pour la production et la purification des vecteurs lentiviraux, cette nouvelle stratégie thérapeutique (administration unique) a permis d’arrêter totalement les transfusions sanguines mensuelles chez un patient b-thalassémique majeur (Nature  2010).

La même année, Genetix Pharmaceuticals prend le nom de bluebird bio et développe un programme de traitement de l’Adrénoleucodystrophie. En juin 2013, bluebird bio devient une entreprise publique cotée au Nasdaq (BLUE). Aujourd’hui, elle continue le déploiement d’essais cliniques pour le traitement de la b-thalassémie, de la drépanocytose et de l’Adrénoleucodystrophie en Europe et aux Etats-Unis. En collaboration avec Celgene et Baylor University, bluebird bio développe également un projet d’immunité anti-tumorale prometteur (CAR-T cells). Les premiers résultats cliniques avec le nouveau vecteur LentiGlobin dans le traitement de la β‑thalassémie majeur ont été publiés en juin 2014 lors de la réunion annuelle de la société européenne d’hématologie (EHA). Les employés de bluebird bio partagent la même vision, transformer l’espoir de guérison des patients en réalité.   www.bluebirdbio.com

Nos Invités:

Anne-Virginie Eggimann

Anne-VirginieAnne-Virginie a rejoint bluebird bio en septembre 2011 pour diriger le département des Affaires Règlementaires.  Avant bluebird bio, Anne-Virginie a été Directrice Executive au sein de Voisin Consulting où elle dirigeait les stratégies réglementaires de développement pour de nombreux médicaments, du stade préclinique jusqu’à la commercialisation.  Durant ces années, Anne-Virginie a dirigé les efforts menant à la mise sur le marché de plusieurs médicaments en se focalisant principalement sur l’enregistrement de médicaments orphelins pour le traitement de maladies rares, en oncologie et pour des thérapies innovantes (thérapie cellulaire et génique), en Europe et aux Etats-Unis.  Anne‑Virginie est détentrice d’un Master ès Sciences (Environmental Health Sciences) de l’University of California Los Angeles School of Public Health, et d’un Bachelor of Science (Chemical Engineering) du prestigieux California Institute of Technology.

Olivier Negre

OlivierOlivier a rejoint Genetix Pharmaceuticals (qui deviendra bluebird bio) en avril 2005 pour diriger l’équipe française hébergée à l’hôpital Saint-Louis (Paris) puis au CEA de Fontenay-aux-Roses. Cette équipe participa aux développements puis à la réalisation d’un essai clinique de thérapie génique ciblant des maladies génétiques touchant l’hémoglobine (b-thalassémie et drépanocytose). Olivier est arrivé bluebird bio Cambridge en juin 2014 comme directeur du développement préclinique. Il reste responsable de l’équipe française qui se focalise sur des activités de recherche dans le domaine des cellules souches, du transfert de gènes et de la greffe. A Cambridge, il est impliqué dans le développement des essais cliniques utilisant le vecteur LentiGlobin et anime un petit groupe explorant de nouvelles stratégies thérapeutiques. Olivier est détenteur d’un Diplôme d’Ingénieur de l’Ecole Nationale Supérieure de Technologies des Biomolécules de Bordeaux et d’un Doctorat ès Sciences de l’Université Paris Diderot. Il est élu au bureau de la Société Française de Thérapie Cellulaire et Génique.

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